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Fiagop - La malattia e le opportunità terapeutiche - La malattia

La malattia

Gli organi e i tessuti sono costituiti da cellule specifiche di quell'organo o tessuto.
Alcune di esse sono cellule immature, che si dividono in modo controllato per rinnovare costantemente l'organo cosicché funzioni al meglio.
Si ha un tumore quando questo controllo viene perso e le cellule cominciano a proliferare in modo incontrollato. Sono noti alcuni dei fattori predisponenti il tumore, ed esempio l’esposizione a fumo, sostanze cancerogene, alcuni virus, raggi ultravioletti, che svolgono un ruolo prevalentemente nelle neoplasie degli adulti. Nonostante i progressi della ricerca scientifica sul cancro pediatrico, sono ancora in corso le ricerche sulle cause implicate, che sono verosimilmente multifattoriali. Oggi sappiamo che almeno nel 5-8% dei pazienti affetti da tumore in età pediatrica si riscontra una predisposizione genetica, ma potrebbe trattarsi di una sottostima. Identificare le cause del cancro pediatrico e i meccanismi biologici che portano all'insorgenza del tumore potrebbe consentire di attuare politiche di prevenzione o screening, ma soprattutto potrà favorire la medicina di precisione, che si basa sullo sviluppo di farmaci selettivi per target espressi sulle cellule tumorali, che porterà al miglioramento delle probabilità di successo della terapia.

Il tumore solido

Il tumore solido è dovuto alla crescita incontrollata e tumultuosa di una popolazione di cellule di un organo o tessuto. Tali cellule derivano dalle cellule immature di quell'organo, arrestatesi ad un grado incompleto di maturazione e quindi trasformate in cellule tumorali, ormai fuori controllo. La moltiplicazione di questa popolazione di cellule malate causa la formazione di una massa (il tumore) che cresce rapidamente. Le cellule della massa si possono disseminare per il corpo in piccoli “isolotti” (metastasi). Questo avviene, ad esempio, per le cellule del rene (tumore di Wilms), per le cellule del sistema nervoso simpatico (rabdomiosarcoma) o per le cellule del cervello, (neuroblastoma) per le cellule del muscolo dell'occhio o dell'osso.

La leucemia

La leucemia è un tumore "non solido" che origina dal midollo osseo, tessuto gelatinoso contenuto appunto dentro le ossa, nel quale normalmente, a partire da cellule indifferenziate chiamate cellule staminali, per successive divisioni e maturazioni che derivano da esse, si producono le cellule che circolano nel sangue: i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.
Tale produzione è costantemente controllata e da parte dell'organismo.

Quando le cellule immature si trasformano in cellule leucemiche, si moltiplicano senza freno e avviene, come per i tumori, una crescita rapida ed incontrollata di cellule malate che impediscono il normale sviluppo delle cellule del midollo osseo. Diminuiscono, quindi, le cellule funzionali del sangue che si riempie di cellule malate. Da ciò deriva la malattia, caratterizzata da anemia (diminuzione dei globuli rossi), tendenza ad infezioni (per la diminuzione di globuli bianchi, o leucopenia o per il cattivo funzionamento dei globuli bianchi che possono essere anche numerosi (o leucocitosi)) e rischio di emorragie (diminuzione delle piastrine o piastrinopenia).

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